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我科学家培育出单碱基突变的遗传性疾病动物模型

2018-07-25
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我科学家培育出单碱基突变的遗传性疾病动物模型

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这样的“变”与“不变”,是我们党运用辩证唯物主义和历史唯物主义方法论研究解决中国问题的必然结果,是坚持解放思想、实事求是、与时俱进、求真务实的必然结果,是科学把握当今世界和当代中国发展大势、自觉遵循运用中国特色社会主义发展规律的必然结果,集中体现了党和国家事业发展进程中继承性与创新性、阶段性与连续性、量变与质变的辩证统一。  当前,要从历史与现实、理论与实践、国内与国际的结合上完整准确地把握新时代的“变”与“不变”。既要深刻认识到我国社会主要矛盾的变化是关系全局的历史性变化,对党和国家工作提出了许多新要求,必须在变化了的情况和条件下与时俱进、变革创新,僵化保守、因循守旧势必成为时代的落伍者;又要深刻认识到社会主要矛盾的变化没有改变我们对我国社会主义所处历史阶段的判断,必须继续坚持两个“没有变”,否则就可能出现盲目乐观、急于求成,反而欲速则不达,最终有害于党和国家事业健康发展。  在新时代正确看待和坚持两个“没有变”,最根本的要求就是长期坚持习近平同志在党的十九大报告中明确提出的“三个牢牢”,即“全党要牢牢把握社会主义初级阶段这个基本国情,牢牢立足社会主义初级阶段这个最大实际,牢牢坚持党的基本路线这个党和国家的生命线、人民的幸福线”。这“三个牢牢”,是改革开放40年来我们党制定和坚持正确路线方针政策的根本依据,是保证中国特色社会主义事业从胜利走向胜利的宝贵经验。

  不仅如此,“奋进者”还要在春节、国庆等节假日无条件加班,随叫随到。这项“996”加强版再度引发了对于互联网从业者工作制度的讨论。    现状    加班是互联网行业“潜规则”    事实上,“996”的说法并非58公司首创。

  据韩联社援引乐天集团和投资银行界消息,乐天玛特最近与北京华联集团讨论门店出售事宜。之后乐天玛特又与泰国正大集团等进行了谈判,但这些企业的收购报价比账面价值低30%以上,谈判没有进展。投资银行界的有关人士表示,乐天着急出售,因此在谈判中处于不利地位,而收购方也很清楚乐天当天的处境,大幅压低价格。该人士还表示,中国乐天玛特今年上半年销售额为去年的五分之一,很难以满意的价格出售。

  记者从吉林大学了解到,近日吉林大学动物医学学院赖良学团队利用新型单碱基编辑系统成功对家兔实现单碱基精确突变,培育出具有白化病、早衰症等遗传性疾病模型兔,这代表人类距离基因治疗时代更近一步。   团队成员、吉林大学动物医学学院博士李占军介绍,白化病、早衰症等遗传性疾病都是由于基因组发生单碱基突变所致。

由于遗传性疾病产生的原因是先天性基因组缺陷,传统药物对其治疗无效。 采取基因治疗方法,即直接修复基因组上的单碱基突变是最佳的治疗手段。

现行的基因治疗技术手段还无法满足临床治疗的要求。   赖良学团队利用国际上最新使用的新型碱基编辑器(Baseeditor,BE3和ABE),在国际上率先在模式动物兔上改变单个碱基,精确地模拟出人类单碱基突变遗传病中的无义突变、错义突变和RNA错误剪切,成功培育出白化病、早衰症、双肌臀等疾病模型兔。 家兔在遗传、生理及解剖上比较接近人类,因此成果标志着人类距实现基因治疗该类遗传性疾病更近一步。

  该团队能在国际上率先在模式动物兔上改变单个碱基,源于多年来利用基因编辑进行生物医药和动物育种研究所积累的经验。

基因编辑专家、上海科技大学教授黄行许认为,该研究证实了利用碱基编辑器进行安全、精确、高效基因治疗的可行性。 该成果已在国际知名刊物《自然-通讯》发表,该研究得到了国家重点研发计划干细胞及转化研究专项资助。   下一步,赖良学团队会尽快将该技术成果应用于人类遗传病的分子治疗,与其他研究单位合作开展相关疾病的临床前研究,也会继续开发、优化新型基因编辑系统,用于复杂遗传性疾病模型的构建及基因治疗。

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